医学进步以及药物和医疗技术的突破达到了前所未有的水平，预期这种潜在的长期创新能够持续存在。在持续的研发支出、新药发现和其他近期的科学突破的推动下，相信未来几年生物科技行业将迎来巨大机遇。

　　生命科学急速发展、医学突破激增、健康护理治疗疗效提高，以及食品及药物管理局增加药物审批，均振兴生物科技行业，这继续为长线投资者提供巨大的机会。

　　美国药物价格立法的压力并未减弱，但健康护理行业的商业格局依然有利于为患者提供有功效的创新药物。

　　除监管以外，由于全球人口老化，药物使用和健康护理支出增加，支持生物科技行业十分强劲的长期需求。

　　基因工程在某个领域已经获得重大突破，，患者自身的免疫细胞，现在可以透过临床获得，并送到实验室进行基因工程以识别特异性抗原，然后分化扩增并注回体内成为高效抗癌剂。

　　这种性的肿瘤免疫疗法，被称为嵌合抗原受体T细胞(CAR-T），于2017年获美国食品及药物管理局审批，用于治疗急性淋巴细胞白血病（儿童和青少年）和大型B细胞淋巴瘤（），可激发及增强患者自身的免疫系统来对抗癌症。

　　下一代基因疗法，如CAR-T，以及改变DNA的新兴基因编辑工具，是近年来从生物科技创新浪潮中崛起的最新突破性疗法之一。随着保健治疗效果提高和特效药物的发现，曾经被认为药石罔效的疾病现在可通过慢性疗法控制，在某些情况下甚至可以治愈。

　　例如，几年前丙型肝炎尚无法治愈。但在2013年美国一种名为Sofosbuvir（索非布韦）的重磅药物获得审批后，丙型肝炎患者现可通过每日一粒药丸，与其他抗病毒药物联合治疗，在12至24周疗程内痊愈。同样地，囊性纤维化（一种导致持续性肺部感染的遗传性疾病）和B型血友病（一种遗传性出血性疾病）的治疗方式亦取得了巨大突破。

　　此外，随着生命科学的快速发展和对人类基因组的深入了解，个性化医疗和定制治疗的概念亦逐渐实现。总而言之，医疗创新已经达到前所未有的水平，为生物科技行业带来新的生机。

　　我们相信，市场对新疗法和药物的坚定追求促进医学上的突破，该趋势在未来几年内将有增无减。这可能为生物科技公司的投资者带来巨大的机会，这些公司为首创、领先及独创药物和疗法的先驹。

　　以纳斯达克生物技术指数衡量，生物科技股自2015年7月创历史新高以来，经历了长达三年的修正阶段及落后于标准普尔500指数（截至2018年6月30日）。尽管该基准从2016年低位反弹，在过去两年内显著回升，但尚未重回2015年7月的高峰水平。

　　近年美国出现了一种公愤的现象，针对的是收费过高的药物生产商。因此，部分药物生产公司公开同意最小幅度或者不调升其产品系列的价格。美国近期的改革议案亦侧重于减少医保计划未涵盖的个人「自费」药物成本；探索「基于价值」的定价模型，根据药物疗效对生产商进行补偿；以及促进更大的行业竞争，以此作为抑制价格的手段。

　　整体而言，美国当局可以通过大量的自由市场机制来降低药物成本，而不需直接通过立法来定价。在猜测的声音减弱并出现可靠的计划之前，投资者不应过份担心强制性药物定价的可能性。尽管药物定价方面充斥着各种意见，但健康护理行业的商业格局依然有利于为患者提供具价值的创新药物。

　　除了监管及政策不确定性之外，生物科技及制药行业的长期增长前景和基本因素继续保持稳健，这受惠于创新和前沿研发、医学突破和推动健康护理需求的大趋势。

　　有几个大趋势继续为生物科技行业提供支持。其一与人口结构有关：受惠于医学的进步，现时全球65岁以上的人较以往多，特别是在已发展国家（见图1），而且正在快速增长。人口结构对健康护理支出有重大影响。随着人口老化，老年人自然会比年轻一代消费更多药物和医疗服务。

　　事实上，65岁以上的老年人在药物和健康护理方面的支出通常更高，往往是20多岁和30多岁人群的逾两倍（见图2）。主要由于治疗慢性疾病 — 包括胃酸倒流、高血压、高胆固醇和其他常见的老年病 — 的药物在老年人的处方中占相当比重。整体而言，由于全球人口老化，药物使用和健康护理支出增加，为制药及生物科技行业创造十分强劲的长期需求背景。

　　最近，食品及药物管理局(FDA)审批的药物数量增加，亦使依赖新药创新来推动增长的生物科技领域重新焕发活力。FDA继续与生物科技和制药行业密切合作，而且似乎比以往更加热切地跟进通过临床试验及待最终审批的重要新药。 2017年，FDA全年审批的药物数量比2016年增加了一倍以上（见图3）。

　　随着基本因素持续好转，年初至今（截至7月31日）生物科技股的表现已超越美国大市 — 纳斯达克生物技术指数以美元计上涨9.23％，跑赢标准普尔500指数的6.47％。对美国长期处于高估值的担忧、新兴市场资产低迷以及一些大型科技公司盈利不及预期，似乎已将部分股票投资者推向健康护理行业内恢复力更强劲的领域，而这些领域往往亦与其他行业和产业的相关度较轻微。

　　由于盈利增长强劲和创新水平提高，除一至三年的表现数据外，生物科技股票相对于更广泛的市场指数的中长期回报依然稳健（见图4）。

　　此外，潜在的并购可进一步释放生物科技行业的价值。最近美国的税改鼓励跨国公司将现金汇回国内。龙8long8唯一官方网站企业减税亦将有可能使上市公司以股息或股份回购的形式为股东带来更多价值，并推动更多的并购。在生物科技行业中，通过并购，较大的（收购）公司能够通过新产品加强其产品管道，同时让较小的（被收购）公司获得现金、专业技术和成熟公司的人员，以促进其分销和研究工作。

　　近年来，医学进步以及药物和医疗技术的突破达到了前所未有的水平，预期这种潜在的长期创新能够持续存在。最前沿的创新，特别是在基因治疗、免疫肿瘤学和癌症治疗的双特异性抗体领域，这都反映了我们目前在健康护理研发以及对人类生物学的理解方面的。

　　于2000年人类基因组的初始测序是一个重大事件。相比该时，人类基因组测序的成本现已显著降低。该基因组学主要由基因组测序巨头Illumina1推动，并预期在不久的将来将整个基因组测序成本降低至100美元。

　　随著成本降低且基因测序变得更加准确，遗传筛查可能会变得更加普遍并且被大规模采用。医学科学家现已能够追踪血液中肿瘤所脱落的癌性DNA，因此我们已将近能通过简单的血液检测来诊断和确认癌症。这可能是癌症筛查的下一个发展阶段，可在症状出现之前通过血液检测提前检测癌症。

　　DNA测序的进展亦增加了分子靶向(molecular target)的数量，并改善了疾病的诊断和治疗。同样地，人类基因组测序已开辟多种新方法，例如基因治疗，当中涉及到将新的遗传物质通过病毒传递到患者的细胞中，以修正体内缺失或有缺陷的致病基因。多亏了各种令人振奋的医学突破 (如CAR-T)，更多的癌症现可治愈或通过慢性治疗控制。最近，来自Bluebird Bio1、Spark Therapeutics1及AveXis1等的基因治疗方案已成功且安全地实现功能性治疗。

　　生物科技的另一个令人兴奋和创新的领域是基因编辑，可以纠正基因突变。与传统的基因治疗不同，基因编辑技术旨在直接修复有缺陷的致病基因，在特定区域切割DNA链，然后科学家可以用修正的基因替换不需要的基因。

　　其中一项卓越的基因编辑技术就是CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats），该技术使用经修改的天然细菌防御机制来精确有效地编辑DNA。在此过程中，Cas9（一种蛋白质）充当分子对剪刀，并通过相关的引导RNA（核糖核酸）分子（指向要进行剪切的位置）引导至特定的DNA序列。

　　尽管CRISPR/Cas9等基因编辑工具具有纠正遗传性疾病以及非遗传性疾病（如HIV）的潜力，但其对人类的治疗应用仍处于起步阶段，需要进行大量工作来确保疗效和安全。立足于CRISPR的生物科技公司，即CRISPR Therapeutics1、Editas Medicine1及Intellia Therapeutics1，即将对患者进行第一阶段临床试验，我们亦正在密切关注这方面的发展。

　　有趣的是，下一代基因编辑工具，如AMEnDR（通过直接同源重组进行AAV介导编辑），可能比CRISPR更优越，更安全龙8long8。例如，最近上市的Homology Medicines1, Inc.已开发出AMEnDR平台，与立足于CRISPR的公司进行竞争。

　　另外，医药科学的突破逐步令高度个性化药物成为现实。我们看好个性化药物概念，即为正确的患者提供合适的药物和治疗。在治疗和预防疾病方面，个性化或精准医学考虑了人的基因和生物构成、生活方式和环境的差异。当中涉及到根据遗传标记或可以确定个体治疗反应的其他临床信息来为患者定制药物。简而言之，就是为患者匹配可能与其病情对应度更高的针对性治疗和药物。这种更有效的方法不仅可以节省时间和金钱，还可以减少副作用，可能会在不久的将来成为主流。

　　自2018年5月以来，美国国立卫生研究院已开始向全国招募「我们所有人」（All of Us）研究计划参与者，这项宏伟的计划针对100万美国人，旨在为各种背景的人提供个性化的预防、治疗和护理。该计划将创建一个庞大的数据库，可以帮助研究人员了解为什么有些人受到疾病的影响而其他人不受影响，以及为什么某些疗法适用于某些人而不适用于其他人。

　　总括而言，基因治疗、基因编辑、肿瘤学及其他利用身体免疫系统的力量对抗癌症的领域均出现重大创新。我们总体上对基因组学持乐观态度，认为基因测序将成为未来提供医学、治疗和治愈的重要途径。

　　尽管生物科技股存在充裕的投资机会，我们仍建议保持严谨的投资方法:选择具有竞争力、巨大市场机会和强大知识产权的生物科技公司。富兰克林邓普顿经验丰富的投资团队通过广泛的初步研究（如充分查阅医学文献）来评估各公司的产品。我们地处旧金山湾区，这里聚集了很多生物科技公司，我们能够经常参加科学会议和研讨会，并咨询与该地区不断发展的生物技术中心有联系的社圈和学术医生。

　　在投资过程中，我们仔细审查各个公司的产品和计划，衡量其成功的可能性，重点关注有潜力产生持续收益和现金流增长的公司。我们通过贴现现金流模型计算出目标公司的公平估值，不断寻找价格最大程度低于内在价值的优质生物科技公司。

　　最后，我们争取识别和投资具有潜在回报的生物科技公司。我们想要做的就是投资具有示范性临床价值，能够解决未满足的医疗需求的公司。如果某种药物能够改变生命，并改善人们的生活，让他们能够活得更长久，而且没有任何替代品，那么人们就会愿意为此付出。

　　总而言之，在持续的研发支出、新药发现和其他近期的科学突破的推动下，相信未来几年生物科技行业将迎来巨大机遇。

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